Подтверждающее клиническое исследование

13. Подтверждающие клинические исследования необходимы для получения надежного доказательства эффективности или безопасности исследуемого лекарственного препарата. В таких исследованиях ключевая интересующая гипотеза напрямую следует из основной цели исследования, она заранее сформулирована и является гипотезой, которая впоследствии проверяется по завершении исследования. В подтверждающем исследовании одинаково важно оценить с должной точностью (прецизионностью) величину эффектов, связанных с интересующим вмешательством, и сопоставить эти эффекты с их клинической значимостью.

14. Подтверждающие клинические исследования направлены на получение однозначного доказательства для подтверждения соответствующих гипотез (утверждений), поэтому степень соблюдения протокола и стандартных операционных процедур особенно важна. Все неизбежные изменения необходимо объяснять и описывать с одновременной оценкой их влияния. В протоколе клинического исследования необходимо представить обоснование дизайна каждого такого исследования и таких важных статистических аспектов, как основные параметры планируемого анализа. Каждое исследование должно касаться строго ограниченного круга вопросов.

15. Надежное доказательство для подтверждения соответствующих гипотез подразумевает, что результаты подтверждающих клинических исследований будут свидетельствовать о наличии у исследуемого лекарственного препарата клинической пользы. В связи с этим подтверждающие клинические исследования должны быть достаточными для четкого и однозначного ответа на каждый клинический вопрос, соответствующий гипотезам об эффективности или безопасности исследуемого лекарственного препарата. Кроме того, следует предоставить объяснение и основание для обобщения (генерализации) результатов в отношении целевой популяции пациентов; это может также оказать влияние на необходимые количество и вид клинических центров (например, специализированные или общей практики) и (или) исследований. Результаты подтверждающего клинического исследования (исследований) должны быть устойчивыми. В некоторых случаях достаточно существенными могут оказаться доказательства, основанные на результатах одного подтверждающего клинического исследования.