3.1.1. Патогенетическая медикаментозная терапия

Существует несколько подходов к патогенетической терапии: применение антисмыслового олигонуклеотида (препарат нусинерсен), вектора для генной терапии для доставки в клетки гена SMN1, модификатора сплайсинга (генетической модификации) гена SMN2, увеличивающего экспрессию полноразмерных функциональных белков [56 - 58]. Препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида нусинерсен был зарегистрирован для лечения всех типов СМА в США в декабре 2016 года, одобрен для применения в ЕС в мае 2017 года, в Российской Федерации зарегистрирован с 2019 года [58, 59].