2. Использование данных реальной клинической практики и доказательств, полученных на их основе, в качестве пострегистрационных мер, назначенных при условной регистрации или регистрации в исключительных случаях

31. Малое количество пациентов, которым показано назначение новых (обычно таргетных) лекарственных препаратов, означает, что проведение рандомизированных контролируемых исследований III фазы занимает продолжительный период времени ввиду медленного набора субъектов исследования. Это приводит к тому, что потенциально эффективный и безопасный лекарственный препарат длительное время остается недоступным для нуждающихся в нем пациентов. Кроме использования для лечения редких заболеваний или состояний, для улучшения генерализуемости (внешней валидности) результатов оценки эффективности и безопасности регистрационного рандомизированного контролируемого исследования (ограниченный круг включаемых пациентов) в регистрационное досье, наряду с отчетами о проведенных клинических исследованиях, могут быть представлены данные простых или прагматичных рандомизированных контролируемых исследований, также относящихся к данным реальной клинической практики.

32. Использование доказательств, полученных на основе данных реальной клинической практики, имеет высокий потенциал для разработки новых методов лекарственной терапии, сфокусированных на лечении редких, угрожающих жизни человека заболеваний с неудовлетворенной потребностью. В подобных случаях доказательства, полученные на основе данных реальной клинической практики, могут играть вспомогательную роль в дополнении и конкретизации показаний к применению лекарственного препарата, преимуществ (с точки зрения эффективности) и рисков (с точки зрения безопасности) применения при регистрации лекарственного препарата в рамках условной регистрации или регистрации в исключительных случаях. Данные реальной клинической практики могут обогатить клиническое понимание взаимодействия лекарственного препарата у различных групп пациентов, включая особые подгруппы, такие как пожилые, дети или пациенты с сопутствующими заболеваниями. Это позволит лучше понять, как оптимизировать дозировку, учитывать возможные побочные эффекты и максимально использовать потенциал лекарственного препарата. Такой подход может также способствовать разработке индивидуализированных терапевтических стратегий, учитывая уникальные особенности каждого пациента и предоставляя наиболее эффективное и безопасное лечение.