Перспективные направления научных исследований

В среднесрочный период в нашей стране возможно достижение значительных научных и практических результатов в таких направлениях, как биосовместимые биополимерные материалы; самостерилизующиеся поверхности для медицины; тест-системы на базе геномных и постгеномных технологий для диагностики рака, системных, инфекционных и наследственных заболеваний; биосенсоры и биочипы для клинической диагностики с использованием новых типов биологических устройств; методы быстрой идентификации токсических веществ и патогенов.

В ряде отраслей, включая, например, биодеградируемые материалы на основе градиентной керамики или медицинский текстиль с уникальными терапевтическими свойствами, потенциал российских разработок уже сегодня оценивается достаточно высоко.

Успехи инновационной фармацевтики - биотехнологий, технологий химического синтеза, направленного терапевтического воздействия, производства современных эффективных вакцин - позволят отечественным компаниям выйти на перспективные мировые рынки, а государству - повысить качество жизни граждан.

1. Перспективные лекарственные кандидаты:

Скрининг и повышение эффективности лекарственных кандидатов на основе использования новых фармакологических мишеней, а также новых научных данных о механизмах возникновения и развития заболеваний человека.

Модели на основе клеточных линий и/или лабораторных животных для доклинического исследования заболеваний человека.

Новые лекарственные кандидаты, в т.ч. разнонаправленного действия, с использованием как ранее известных, так и вновь открытых мишеней методами генной инженерии, биотехнологии, компьютерного моделирования и медицинской химии.

Компоненты и системы направленной доставки лекарственных средств для повышения эффективности, улучшения фармакокинетических параметров и снижения токсичности лекарственных кандидатов, а также лабораторные протоколы их получения.

Новые вакцины, в т.ч. комбинированные.

Ожидаемые результаты: новые лекарственные средства, разработанные до стадии получения доклинического доказательства концепции, включая препараты для профилактики и лечения широкого круга социально значимых болезней (сердечно-сосудистых, неврологических, онкологических, гематологических, аутоиммунных, эндокринных, инфекционных и др.), в т.ч.: новые фармацевтические молекулы с обоснованными терапевтическими мишенями; коллекция экспериментальных животных и клеточных линий для воспроизведения социально значимых заболеваний; новых высокоэффективных вакцин, включая конъюгированные и ДНК-вакцины, для профилактики и лечения инфекционных и онкологических заболеваний, при которых малоэффективна иммунизация традиционными методами; лекарственных средств на основе рекомбинантных белков и моноклональных антител; препаратов для регенеративной медицины, а также высокоэффективных лекарственных средств, действующих через новые молекулярные мишени.

2. Молекулярная диагностика:

Аппаратно-программные комплексы, основанные на технологиях анализа статических (контекстных) макромолекулярных маркеров, для обеспечения оптимальных стратегий лечения и формирования индивидуального прогноза развития заболеваний.

Аппаратно-программные комплексы, аналитические устройства и реагенты для анализа динамических (изменяемых) макромолекулярных маркеров, а также лабораторные протоколы их использования.

Аппаратно-программные комплексы, аналитические устройства и реагенты для анализа низкомолекулярных соединений, а также лабораторные протоколы их использования.

Методы обнаружения инфекционных агентов и лабораторные протоколы их использования.

Комбинаторная молекулярная сенсорика, в т.ч. на основе аптамеров, для создания универсальных средств диагностики и анализа статических и динамических факторов патологических состояний.

Молекулярная и клеточная патология, в т.ч. исследование изменения молекулярно-генетической компоненты внутриклеточных сигнальных путей, нарушения структуры и функции отдельных клеток и тканей в контексте развития патологических процессов для разработки технологий персонифицированной медицины.

Ожидаемые результаты: новые методы и системы диагностики, основанные на технологиях определения структуры и функции биологических молекул (нуклеиновых кислот, белков, липидов, полисахаридов, низкомолекулярных соединений), в т.ч.: диагностические методы, тест-системы и комплексы, ориентированные прежде всего на выявление социально значимых болезней до их дебюта; новые высокопроизводительные методы лабораторной диагностики для обнаружения, количественного и структурного анализа белков и других макромолекулярных метаболитов, включая липиды, гликопротеины, РНК и др.; методы и инструменты для лабораторной и экспресс-диагностики социально значимых болезней (сердечно-сосудистых, онкологических, гематологических, инфекционных, эндокринных и др.) на основе анализа перечисленных молекулярных маркеров; новые методы и комплексы для количественного определения низкомолекулярных метаболитов, ионов и микроэлементов - маркеров воспаления на различных стадиях, а также хронических болезней; средства анализа индивидуальной предрасположенности к сердечно-сосудистым болезням, патологиям печени, заболеваниям репродуктивной системы, нарушениям липидного обмена.

3. Молекулярное профилирование и выявление молекулярных и клеточных механизмов патогенеза:

Идентификация и количественное определение транскриптов, белков и их модификаций (вариантов альтернативного сплайсинга, посттрансляционных модификаций, одноаминокислотных полиморфизмов) в тканях человека.

Повышение чувствительности и производительности методик измерения белкового состава образцов клинического материала.

Получение для продуктов каждого гена экспериментальных данных о его присутствии в организме пациента с диагностированным заболеванием.

Взаимодействие инфекционных и паразитарных объектов различной природы с организмом хозяина, включая эпидемиологические, молекулярно-генетические, иммунологические и метаболические аспекты патогенеза, выявление молекулярных и клеточных мишеней, а также эффекторных молекул для диагностики, профилактики и терапии.

Молекулярные основы когнитивной функции, в т.ч. построение сигнальных путей, структурно-функциональная характеризация тканей, клеток и клеточных элементов, обеспечивающих когнитивную функцию, выявление молекулярных и клеточных мишеней, а также эффекторных молекул для диагностики, профилактики и терапии.

Ожидаемые результаты: электронный каталог (атлас) белков человека, содержащий экспериментальные данные о протеоме тканей и органов и функциональных связях белков - маркеров заболеваний; аппаратно-программные комплексы, реагенты и материалы для протеомного профилирования; высокопроизводительные методы анализа реализации генетического материала в виде совокупности молекул РНК (транскриптома), белков (протеома) и низкомолекулярных соединений (метаболома); высокочувствительные молекулярные детекторы, позволяющие выявлять в биологических пробах единичные макромолекулы; протеомные биомаркеры - потенциальные молекулярные мишени заболеваний; реагенты для количественных исследований белковых маркеров, присутствующих в концентрациях ниже М.

4. Биомедицинские клеточные технологии:

Методы регенерации тканей и органов человека с применением аутологичных и донорских клеток человека, тканевых эквивалентов, стимулирующих регенерацию препаратов, продуктов культивирования клеток.

Методы культивирования, модификации и перепрограммирования клеток человека.

Системы эффективного культивирования клеток человека, воздействия на их свойства и направленной дифференцировки для тканевой инженерии и клеточной терапии.

Тканевые эквиваленты и искусственные живые органы человека.

Биологически активные вещества для направленного восстановления структуры измененных заболеванием органов и тканей человека.

Препараты, стимулирующие регенерацию на основе продуктов культивирования клеток человека.

Управление клеточными функциями путем воздействия факторами различной природы на внутриклеточные и внеклеточные сигнальные пути, транскрипционные и трансляционные комплексы.

Биоинженерия, в т.ч. тканевая инженерия, тканевые эквиваленты и искусственные органы, скаффолды различной природы, клеточные элементы, культуры клеток и тканей для медицины.

Искусственные живые системы, в т.ч. искусственные клеточные элементы и химерные клетки.

Методы безопасной консервации и хранения клеточных продуктов.

Оценка биобезопасности биомедицинских препаратов и клеточных продуктов.

Ожидаемые результаты: продукты на основе регенеративных и клеточных технологий для восстановления нарушенной заболеванием структуры органов или тканей при сердечно-сосудистых, онкологических заболеваниях, нарушении функции внутренних органов, ожоговой болезни, трофических язвах, болезнях обмена веществ и травмах, в т.ч.: тканевые эквиваленты для восстановления поверхностных повреждений (ожогов, ран, язв и т.д.), для использования в травматологии и при лечении сердечно-сосудистых заболеваний; среды для получения бесклеточных продуктов культивирования стволовых клеток; методы трансплантации тканеинженерных конструкций, включая их кровоснабжение и иннервацию; клинические протоколы клеточной терапии для наследственных болезней и болезней обмена веществ; биозамещаемые материалы для использования в регенеративных процессах с применением бесклеточных технологий; биозамещаемые тканеинженерные конструкции, позволяющие экстренно восстанавливать иннервацию и кровообращение после травм; эквиваленты органов человека (поджелудочной железы, печени, зрительного и слухового анализаторов); методы генетической коррекции аутологичных стволовых клеток и использования стволовых клеток с индуцированной плюрипотентностью для лечения сердечной недостаточности, регенерации миокарда после инфаркта, восстановления нарушенного кровообращения, периферических нервов и нервной ткани.

5. Биодеградируемые и композитные материалы медицинского назначения:

Материалы специализированного действия для наружного применения.

Биомеханически совместимые кардиологические и кишечные импланты и стенты с функциональными покрытиями.

Композитные материалы с функциональной структурой для дентальных и челюстно-лицевых имплантов.

Материалы для ортопедии, повторяющие архитектонику костной ткани.

Материалы, стимулирующие регенеративные процессы при трансплантации и регулирующие клеточную активность и дифференцировку в организме.

Ожидаемые результаты: изделия нового поколения из многокомпонентных биосовместимых материалов для кардиологии, онкологии, ортопедии, травматологии, стоматологии и других областей медицины, включая импланты на металлической, керамической и полимерной основе с биоактивными покрытиями для тканевой и костной имплантации, биорезорбируемые матрицы, а также гибридные скаффолды, кишечные и кардиологические стенты, высокоэффективные антисептические перевязочные материалы и др.

6. Биоэлектродинамика и лучевая медицина:

Контактные устройства для взаимодействия клеток с искусственными системами, для замещения функций поврежденных органов.

Интегрированные электронные управляющие устройства для восстановления поврежденных функций и мониторинга текущего состояния организма, в т.ч. в удаленном режиме.

Системы визуализации внутренней структуры со сверхвысоким разрешением.

Высокочувствительные сенсоры физических и физиологических параметров человека.

Ожидаемые результаты: методы и аппаратно-программные комплексы для диагностики и лечения, основанные на технологиях направленного действия электромагнитных полей, высокоэнергизированных излучений, электродинамическое моделирование клеток и тканей; новые интерфейсы для регистрации и коррекции состояния организма; лабораторные протоколы применения электродинамических методов и методов лучевой терапии.

7. Геномная паспортизация человека:

База данных и база знаний генотипов и гаплотипов населения РФ.

База данных и база знаний клинико-ассоциированных одиночных и множественных нуклеотидных полиморфизмов, генов и генных сетей, влияющих на эффективность фармакотерапии.

Образцы аппаратно-программных комплексов и лабораторные протоколы применения реагентов для полногеномного секвенирования ДНК, анализа протеомных, транскрипционных и эпигенетических профилей человека.

Ожидаемые результаты: национальные базы данных геномной информации; сеть центров прикладных геномных исследований; банк данных потенциальных биомишеней.