1.1 Определение заболевания или состояния (группы заболеваний или состояний)

ОПЛ относят к острым миелоидным лейкозам (ОПЛ), которые представляют собой гетерогенную группу опухолевых заболеваний системы крови, возникающих в результате мутации в стволовой клетке-предшественнице гемопоэза, в результате чего происходит блок дифференцировки и начинается неконтролируемая пролиферация недифференцируемых опухолевых кроветворных клеток, вытесняющих нормальные.

ОПЛ представляет собой четко очерченную нозологическую форму в рамках ОПЛ с настолько характерными клинико-лабораторными признаками (типичная морфология опухолевых клеток, тяжелый геморрагический синдром, гематомный тип кровоточивости, избыточно активированный фибринолиз, ДВС-синдром, обычно - лейкопения), что диагноз порой можно установить, основываясь лишь на клинических проявлениях. Тем не менее именно этот вариант ОПЛ требует жесткой верификации диагноза молекулярно-генетическими методами [7, 8].

Это обусловлено тем, что именно с ОПЛ связано одно из самых принципиальных открытий в области биологии лейкозов: обнаружен феномен дифференцировки бластных клеток ОПЛ под воздействием дериватов ретиноевой кислоты - 13-цис-ретиноевой, полностью транс-ретиноевой (третиноин**, ATRA**), 9-цис-ретиноевой кислоты. Именно ATRA** стала первым так называемым таргетным препаратом. Применение ATRA** революционным образом изменило исходы терапии ОПЛ.

После появления ATRA** арсенал патогенетических эффективных методов терапии был расширен за счет триоксида мышьяка^** (АТО^**), являющегося, вероятнее всего, одним из наиболее активных биологических средств в лечении ОПЛ и уже не вызывает сомнения тот факт, что ОПЛ может быть излечен даже без применения цитостатических препаратов.

ОПЛ является ярким примером современной точной медицины. Введение в медицинскую практику комбинации ATRA^**/ATO^** привела к тому, что ОПЛ превратился из смертельного заболевания в практически излечимое состояние, даже без применения химиотерапии. Продолжающееся педиатрические исследования, основанные на комбинации ATRA^**/ATO^** представляют собой прорыв в лечении ОПЛ у детей, символизирующий метод лечения злокачественных новообразований без химиотерапевтических средств, характеризующиеся как острыми, так и долговременными побочными эффектами [9].