9.5. Клиническая эффективность

157. Клинические исследования эффективности должны быть подходящими для:

подтверждения эффективности у целевой популяции пациентов с использованием клинически значимых конечных точек;

подтверждения соответствующего режима дозирования, позволяющего достичь оптимального терапевтического эффекта;

оценки продолжительности терапевтического эффекта, применяемого соматотерапевтического лекарственного препарата;

обеспечения возможности оценки соотношения "польза - риск", принимая во внимание существующие альтернативные методы лечения для целевой популяции.

Подтверждающие исследования должны соответствовать указаниям, приведенным в научной медицинской литературе по изучению соответствующих нозологий.

158. Отклонения от положений пункта 157 должны быть обоснованы в регистрационном досье с указанием причин отклонения и обоснованием выбранной стратегии исследования. Например, тот факт, что природа и механизм действия соматотерапевтического лекарственного препарата являются принципиально новыми, необязательно означает, что терапевтическая польза должна измеряться с помощью конечных точек, отличных от рекомендуемых, специфичных для конкретной нозологии (например, при сравнении лекарственных препаратов для лечения болезни Паркинсона с клеточными имплантатами).

159. В случае наличия новых показаний для применения соматотерапевтического лекарственного препарата, в области применения которого есть только ограниченный перечень нозологий, заявителю необходимо в соответствии с пунктом 26 Правил регистрации обратиться за научной консультацией в уполномоченный орган (экспертную организацию) по вопросу плана клинической разработки, включая проведение подтверждающих клинических исследований.

160. Использование ранее валидированных или общепринятых суррогатных конечных точек возможно при условии, что может быть установлена корреляция между клинически значимыми конечными точками и эффективностью. Иногда целевую конечную точку (например, предотвращение артроза) можно зарегистрировать только после длительного последующего наблюдения. В подобных случаях выводы об эффективности соматотерапевтического лекарственного препарата в регистрационном досье допускается основывать на суррогатных переменных. Если эффективность зависит от долгосрочной персистенции препарата, необходимо представить план долгосрочного наблюдения за пациентами. Таким образом, допускается использовать новые значимые конечные точки (клинические или иные (суррогатные)) при наличии обоснования возможности такого использования.