2. Определение тяжести заболевания

14. Заявителем представляются данные, оценивающие тяжесть заболевания (состояния) по выбранному для оценки особой значимости показанию к применению, планируемому регистрации лекарственному препарату в государстве-члене. Дополнительно рекомендуется представить данные о тяжести рассматриваемых заболеваний в государствах-членах. В случае отсутствия официальной эпидемиологической информации о рассматриваемом заболевании в государствах-членах могут быть использованы зарубежные источники с обоснованной экстраполяцией данных на население государств-членов.

15. Тяжесть заболевания может оцениваться по ряду показателей, которые можно подразделить на популяционные и отдельные параметры, характерные для подгруппы пациентов с конкретной патологией. Популяционные параметры отражают характеристики течения заболевания и ущерба для здоровья в общей популяции пациентов государств-членов, в подгруппе общей популяции пациентов (например, трудоспособное население) или популяции пациентов рассматриваемого класса заболеваний (например, злокачественные новообразования) за определенный период времени (как правило, календарный год). Отдельные параметры, характерные для конкретного заболевания, отражают вероятность развития неблагоприятного исхода у пациента в популяции пациентов с таким же диагнозом. Например, смертность (количество смертей ввиду рассматриваемого заболевания по отношению к общему количеству смертей в популяции за год) является популяционным параметром, в то время как летальность (количество умерших по отношению к количеству пациентов с таким же диагнозом за одинаковый период) относится к отдельным параметрам, характерным для конкретного заболевания. Популяционные параметры отражают вклад заболеваний в общую структуру смертности и (или) инвалидизации населения. Популяционные параметры тяжести заболевания отражают большую тяжесть по сравнению с заболеваниями, чей вклад можно оценить только по индивидуальным показателям тяжести заболевания.

16. Минимальный объем представляемого обоснования включает в себя данные о смертности (летальности) и (или) инвалидизации пациентов ввиду заболевания, соответствующего показанию к применению лекарственного препарата, выбранного для оценки особой значимости, либо данные о влиянии на отдельные характеристики заболевания в случае отсутствия значимого вклада заболевания в описанные выше показатели.

В качестве критериев, оценивающих тяжесть заболевания, рекомендуется использовать популяционные или отдельные количественные параметры, характерные для конкретного заболевания, и в качестве дополнения - качественные данные. Данные о тяжести заболевания могут быть получены из опубликованных научных медицинских источников, статистических наблюдений, клинических и эпидемиологических исследований, а также могут быть рассчитаны заявителем на основании статистических, эпидемиологических и клинических данных самостоятельно при представлении методики и результатов расчета. Рекомендуется ориентироваться на данные государств-членов и убедительные международные данные при представлении результатов (расчетов) тяжести рассматриваемых заболеваний. Следует представить данные за последний доступный год, а также данные в динамике (при наличии).

17. Рекомендуется представлять данные в виде краткого отчета. Все представленные данные, тезисы и выводы следует обосновать количественными показателями. Все представленные материалы следует сопровождать библиографическими ссылками на соответствующую литературу. Показатели, рассчитанные заявителем самостоятельно, следует сопровождать приведением методики выполнения расчетов либо ссылаться на опубликованные методики расчетов.

18. При этом популяционные параметры следует основывать на данных, относящихся к государству-члену. Допускается использование зарубежных данных для перерасчета популяционных параметров с учетом населения государства-члена (например, перерасчет распространенности заболевания для Российской Федерации превышает 15 случаев на 100 000 населения по отношению к общей численности населения в расчетный период). Отдельные параметры, характерные для конкретного заболевания, могут быть представлены зарубежными данными.

19. Примеры оценки количественных показателей, с помощью которых могут быть оценены показатели смертности (летальности) и инвалидизации, представлены в таблице.

Таблица

Примеры оценки

количественных показателей исходов заболеваний

--------------------------------

<*> Годы потерянной жизни в результате преждевременной смертности (YLL - years life lost);

<**> Годы жизни, потерянные вследствие нарушения здоровья (без учета смертельных исходов) (YLD - years lost due to disability);

<***> Годы жизни, скорректированные на нетрудоспособность (DALY - disability-adjusted life-years).

20. Для оценки вклада заболевания в общую структуру смертности и (или) инвалидизации следует рассчитать долю (в процентах) рассматриваемого заболевания (или группы заболеваний) в общей структуре рассматриваемого показателя в общей популяции населения или в структуре класса Международной статистической классификации болезней и проблем, связанных со здоровьем, десятого пересмотра (далее - МКБ-10) (или другой актуальной версии МКБ, принятой в государстве-члене), к которому относится показание к применению лекарственного препарата, выбранное для оценки особой значимости в государстве-члене (референтное значение оцениваемого показателя). Референтным значением смертности являются данные официального статистического наблюдения в государстве-члене или ВОЗ на последний доступный год. Референтным значением инвалидизации (количество лиц, официально признанных инвалидами в государстве-члене) являются данные официального статистического наблюдения в государстве-члене на последний доступный год. Референтными значениями числа лет потерянной жизни в результате преждевременной смертности (YLL), числа лет жизни, потерянной вследствие нарушения здоровья (без учета смертельных исходов) (YLD) и числа лет жизни, скорректированных на нетрудоспособность (DALY), являются данные ВОЗ на последний доступный год.

21. Заявителю дополнительно рекомендуется представить следующие данные о заболевании, к которому относится рассматриваемое показание к применению для оценки особой значимости лекарственного препарата (при наличии):

а) распространенность и заболеваемость;

б) гендерные и возрастные характеристики пациентов, возраст манифестации;

в) вклад в структуру смертности общей популяции государства-члена или в структуру класса МКБ-10 (или другой актуальной версии МКБ, принятой в государстве-члене);

г) летальность, время до смерти, данные о сокращенной ожидаемой продолжительности жизни по отношению к среднему значению в государстве-члене;

д) потерянные годы жизни и потерянные годы качественной жизни ввиду заболевания;

е) стратификация пациентов по стадиям и формам заболевания;

ж) стратификация пациентов по стадиям инвалидизации, возраст инвалидизации;

з) скорость прогрессии пациентов в осложненные формы заболевания. Стратификация осложнений на хронические и острые с указанием их частоты. Влияние заболевания на функционирование прочих органов и систем организма (например, потеря фертильности, неспособность выносить плод и т.д.);

и) смертность и инвалидизация в подгруппе пациентов с определенной стадией заболевания;

к) оценка клинического влияния заболевания на других пациентов. Для инфекционных заболеваний возможно представление данных об индексе репродукции заболевания, отражающих количество новых случаев заболевания в популяции населения от одного носителя. Для заболеваний, преобладающих у беременных женщин, возможно представление данных о частоте развития заболевания плода или негативного влияния на протекание беременности или здоровье плода;

л) количественная оценка качества жизни: баллы по общим и специализированным опросникам, добавленные годы жизни с поправкой на качество (показатели QALY), показатели полезности качества жизни (utility);

м) оценка влияния заболевания на физическое и психическое развитие пациента.

В инициативном порядке возможно представление иных релевантных данных, позволяющих количественно оценить критерии, связанные с тяжестью рассматриваемого заболевания.

22. На основании представленных заявителем данных проводится экспертиза в соответствии со шкалой критериев согласно приложению N 1 к настоящему Руководству. Источники данных и методика расчета вклада заболевания в общую структуру смертности и (или) инвалидизации приведены в приложении N 2.