Таблица 6. Нежелательные явления на фоне терапии асфотазой альфа и принципы коррекции

Нежелательное явление

Мониторинг и рекомендации

Местная реакция в местах введения препарата

- Регулярный мониторинг

- Соблюдение техники введения - инъекция подкожно, ротация мест введения

- В случае умеренной/средней степени выраженности возможно применение антигистаминные средства системного действия

Липодистрофия

- Регулярный мониторинг

- Соблюдение техники введения - инъекция подкожно, ротация мест введения

Гипер- (гипо) кальциемия

- Контроль диеты (пониженное содержание кальция)

- Контроль уровня паратиреоидного гормона в крови, уровня общего и ионизированного кальция в крови, уровня неорганического фосфора в крови, Исследование уровня 25-OH витамина Д в крови

- Может потребоваться введение препаратов кальция, а также препаратов группы витамин D и его аналоги в рацион при их дефиците

Краниосиностоз

- Регистрировался в КИ у пациентов на терапии асфотазой альфа

- Мониторинг исходно, каждые 3 месяца в первый год, далее каждые 6 мес до 3-х лет и каждые 12 мес после 3-х лет

- Контроль диска зрительного нерва

- Оценка неврологической симптоматики

- Компьютерная томография головного мозга/рентгенография всего черепа, в одной или более проекциях и/или магнитно-резонансная томография головного мозга при подозрении на развитие краниосиностоза

- Решение вопроса об оперативном лечении при подтверждении КС

Нефрокальциноз

- Регистрировался в КИ у пациентов на терапии асфотазой альфа

- УЗИ почек и кальций-креатининовое соотношение в разовой порции мочи

- Оценка признаков исходно и каждые 3 мес при перинатальной/инфантильной формах; исходно и каждые 6 мес при детской/взрослой формах

Гиперчувствительность

- Просвещать/обсуждать с пациентом (родителями) при каждом посещении

- Избегать инъекций, если пациенту проводится вакцинация или анестезия в тот же день

- При развитии реакции гиперчувствительности, прекратить введение асфотазы альфа и рассмотреть вопрос о начале соответствующего лечения, включая:

- Введение эпинефрина**

- Введение антигистаминного средства системного действия

- В/в введение кортикостероидов системного действия

- Инфузионная терапия для управления гипотензией и коррекции объема

- При респираторных симптомах применение ингаляционных селективных бета 2-адреномиметиков

- При тяжелых нарушениях функции дыхания и появления цианоза - применение кислорода (маска, носовые канюли)

- При необходимости - сердечно-легочная реанимация

Оценить риски и преимущества, связанные с продолжением лечения асфотазой альфа; если принято решение о продлении - мониторинг признаков и симптомов реакции гиперчувствительности; доступ к препаратам и оборудованию для купирования повторных реакций