3.1 Общие принципы лечения

- Всем пациентам с гемофилией рекомендуется проведение специфической заместительной терапии факторами свертывания крови [1, 3].

Уровень убедительности рекомендаций C (уровень достоверности доказательств - 5)

Комментарии: проведение специфической заместительной терапии факторами свертывания крови показано пациентам с любой тяжестью заболевания. Выбор режима лечения (по требованию или профилактически) зависит от клинического фенотипа заболевания. Факторы свертывания крови вводятся внутривенно. Современная терапия гемофилии базируется на принципе "домашнего лечения" (профилактическом или по требованию). Обязательными условиями для проведения "домашнего лечения" являются: наличие у пациента препаратов факторов свертывания крови (препарат находится там же, где пациент), решение о применении препарата принимает пациент или его родственники в соответствии с рекомендациями врача-гематолога, пациент и/или его родственники обучены правилам хранения и использования препаратов.

Необходимо использовать очищенные, вирусинактивированные препараты, изготовленные из донорской плазмы человека, из группы "Факторы свертывания крови" (B02BD по АТХ классификации) - плазматические (фактор свертывания крови VIII**, фактор свертывания крови IX**, фактор свертывания крови VIII + фактор Виллебранда**, антиингибиторный коагулянтный комплекс**), или рекомбинантные (октоког альфа**, мороктоког альфа**, нонаког альфа**, эптаког альфа (активированный)**, симоктоког альфа (фактор свертывания крови VIII человеческий рекомбинантный)**, лоноктоког альфа, туроктоког альфа), или рекомбинантные концентраты факторов свертывания крови VIII/IX с пролонгированным периодом полувыведения (эфмороктоког альфа**, руриоктоког альфа пэгол, албутрепенонаког альфа) [1, 3].

У ранее нелеченых пациентов целесообразно проводить терапию факторами свертывания крови, изготовленными из донорской плазмы или рекомбинантными концентратами факторов свертывания крови VIII/IX без смены терапии в течение 100 дней введений (при условии отсутствия выработки ингибитора). В настоящее время нет оснований для предпочтения той или иной группы факторов свертывания крови: плазматических (содержащих или не содержащих фактор Виллебранда) или рекомбинантных. При удовлетворительной эффективности и переносимости получаемой пациентом специфической терапии смена МНН факторов свертывания крови VIII или IX на протяжении жизни нецелесообразна.

Предпочтение должно отдаваться тому препарату, который при равной эффективности лучше всего переносится пациентом, имеет лучшие фармакокинетические индивидуальные показатели и наиболее удобен в использовании, исходя из конкретных объективных условий. Для индивидуального подбора препарата возможно у части пациентов проведение фармакокинетического исследования [20, 21].

Смена МНН у конкретного пациента при отсутствии зарегистрированных нежелательных явлений на введение используемого препарата и удовлетворительном клиническом ответе на терапию возможна после 100 экспозиционных дней введения факторов свертывания крови.

Использование неочищенных препаратов для профилактики или лечения кровотечений при гемофилии - компонентов крови (свежезамороженной плазмы или фактора свертывания крови VIII** в лекарственной форме раствора для инфузий [замороженного]) - возможно только в случаях, когда недоступен фактор свертывания крови, и не должно являться постоянной практикой [20, 21].