3. Определения

11. Для целей настоящей главы используются понятия, которые означают следующее:

"гомологичная животная модель" - животная модель, в которой используются клетки животных для имитации лекарственного препарата на основе клеток человека;

"индуцированная плюрипотентная стволовая клетка (iPS)" - разновидность плюрипотентной стволовой клетки, искусственно получаемой из зрелой дифференцированной соматической клетки;

"множественность инфекции (MoI)" - отношение числа вирусных частиц к числу клеток-мишеней;

"персистенция" - долгосрочное обнаружение генетически модифицированных клеток или продукта экспрессии трансгена после введения;

"редактирование генома" - технология внедрения сайт-специфичных изменений в генетический материал с использованием таких генно-инженерных инструментов на основе нуклеаз, как цинковые пальцевые нуклеазы (ZFN), эффекторные нуклеазы, подобные активатору транскрипции (TALEN), инженерные мегануклеазы и короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами с CRISPR-ассоциированным белком;

"риск-ориентированный подход" - стратегия для определения объема данных о качестве, доклинических и клинических данных, включаемых в регистрационное досье;

"T-клетки с модифицированным TCR" - T-клетки с генетически модифицированными T-клеточными рецепторами (TCR), выборочно направленные на антигены, ассоциированные с опухолями;

"T-клетки с химерным антигенным рецептором (CAR-T)" - аутологичные или аллогенные T-клетки, которые генетически модифицируются для экспрессии искусственного T-клеточного рецептора - химерного антигенного рецептора (CAR) и которые будут связываться со специфичным антигеном (например, с CD19 на опухолевых клетках) и активировать T-клетки;

"эпигенетические изменения" - изменения в экспрессии гена, вызываемые механизмами, отличными от изменений в нуклеотидной последовательности ДНК.