Метаболическая или фармакологическая активность

80. Клетки, содержащиеся в соматотерапевтическом лекарственном препарате, могут подвергаться химическому воздействию или генетической модификации in vitro с целью индукции экспрессии целевых белков (например, факторов роста, поверхностных клеточных антигенов или других молекул, для поддержания биологического ответа в течение требуемого времени в новом микроокружении). В связи с этим разрабатываемые испытания активности должны позволить оценить связанные с активностью свойства и параметры активной фармацевтической субстанции, которая может состоять не только из полностью интактных жизнеспособных клеток, но также и других компонентов.

81. Если планируемая биологическая функция соматотерапевтического лекарственного препарата основана, главным образом, на способности клеток секретировать специфичную молекулу (например, для коррекции метаболического нарушения, стимулирования роста, высвобождения метаболита), тогда испытание на активность будет основано на обнаружении вырабатываемых активных молекул и ожидаемой биологической активности. Испытание может быть выполнено с помощью надежных стандартных качественных и количественных аналитических методов (белковый анализ, идентификация нуклеиновых кислот с помощью технологии анализа нуклеиновых кислот (ТАН), ВЭЖХ). Функцию той же молекулы можно также изучить на животных модельных системах, предполагая, что активная фармацевтическая субстанция высвобождается из соматотерапевтического лекарственного препарата в биологические жидкости (плазму, цереброспинальную жидкость, мочу или интерстициальную жидкость).