2. Сфера применения

4. Положения настоящей главы применяются к различным соматотерапевтическим лекарственным препаратам, включая комбинированные препараты. В целях обоснования разработки и планов оценки заявитель вправе использовать риск-ориентированный подход в качестве основы для подготовки плана управления рисками.

Положения настоящей главы применяются только к клеточному компоненту соматотерапевтических лекарственных препаратов, содержащих генетически модифицированные клетки.

Положения настоящей главы также применяются к лекарственным препаратам на основе нежизнеспособных клеток и на основе фрагментов клеток человека.

5. Положения настоящей главы не применяются к лекарственным препаратам на основе ксеногенных клеток.

6. Настоящая глава содержит указания по разработке, производству и контролю качества, а также доклинической и клинической разработке соматотерапевтических лекарственных препаратов, включая лекарственные препараты для терапии соматическими клетками и лекарственные препараты тканевой инженерии. Положения настоящей главы распространяются на лекарственные препараты, заявленные на регистрацию. Заявители, инициирующие проведение клинических исследований, должны учитывать положения настоящей главы.

7. В разделах 4 - 7 настоящей главы рассматриваются критерии и методы оценки всех исходных материалов, дизайн и валидация процесса производства, характеристика соматотерапевтических лекарственных препаратов, вопросы контроля качества, программы разработки, прослеживаемости и надзора за качеством, а также вопросы исследования сопоставимости. Представлены указания относительно использования и описания скаффолдов, матриксов, медицинских изделий, каркасов как компонента комбинированных препаратов.

8. К соматотерапевтическим лекарственным препаратам не всегда применимы традиционные фармакологические и токсикологические доклинические исследования. В связи с этим в главе приведены указания по доклиническим исследованиям, необходимым для проверки концепции и установления фармакологических и токсикологических эффектов, позволяющих спрогнозировать ответ на терапию у человека.

9. Поскольку клиническая разработка соматотерапевтических лекарственных препаратов связана с определенными сложностями, в настоящей главе приводятся указания по проведению фармакодинамических и фармакокинетических исследований, исследований по подбору доз, клинической эффективности и безопасности, описываются вопросы, которые необходимо рассмотреть в отношении фармаконадзора и плана управления рисками таких препаратов.

10. Настоящую главу необходимо рассматривать вместе с разделом IV приложения N 1 к Правилам регистрации и экспертизы. Донация, заготовка и испытания клеток человека должны отвечать требованиям к донациям, указанным в главах 19 и 20 настоящих Правил.