9.1. Общие аспекты

148. В целом, когда соматотерапевтический лекарственный препарат входит в фазу клинической разработки, к нему предъявляются те же требования, что и к другим лекарственным препаратам. В соответствии с Правилами регистрации и экспертизы, а также данными научной медицинской литературы по изучению соответствующих нозологий план клинической разработки должен включать в себя фармакодинамические исследования, фармакокинетические исследования, исследования механизма действия, исследования по поиску доз и рандомизированные клинические исследования.

149. Ввиду специфических биологических характеристик соматотерапевтических лекарственных препаратов для клинической разработки допускается применение альтернативных подходов к фазам I - III клинических исследований (при представлении соответствующего обоснования невозможности использования стандартного подхода). Для демонстрации "подтверждения концепции" (исследование механизма действия) и выбора клинически значимых конечных точек для оценки безопасности и эффективности используются результаты доклинических исследований, предыдущий клинический опыт лечения патологии и данные первоначальных клинических исследований. В случае наличия различных подходов к вариантам разработки соматотерапевтических лекарственных препаратов заявителю необходимо в соответствии с пунктом 26 Правил регистрации обратиться за научной консультацией в уполномоченный орган (экспертную организацию) государства-члена.

150. Для достижения планируемого терапевтического эффекта соматотерапевтического лекарственного препарата может потребоваться его введение с помощью специальных хирургических процедур, либо особый метод введения, либо проведение сопутствующей терапии. Биологические эффекты соматотерапевтических лекарственных препаратов зависят от in vivo-окружения и могут изменяться под воздействием процесса замещения или иммунной реакции со стороны пациента или лекарственного препарата. Данные условия, связанные с клинической разработкой, необходимо принимать во внимание при конечном использовании подобных лекарственных препаратов. Их стандартизация и оптимизация должны быть неотъемлемой частью исследований клинической разработки. Терапевтическая процедура как единое целое (включая способ введения, необходимые сопутствующие лекарственные препараты (например, для обеспечения режимы иммуносупрессии)) подлежит изучению и описанию в информации о препарате (общей характеристике лекарственного препарата).